萜类化合物的生物合成途径非常复杂，对于青蒿素这一类低含量的复杂分子的生物合成研究更是如此。用以下三种途径可生物合成青蒿素：（1）通过添加生物合成的前体来增加青蒿素的含量；（2）通过对控制青蒿素合成的关键酶进行调控，或者对关键酶控制的基因进行激活来大幅度增加青蒿素的含量；（3）利用基因工程手段来改变关键基因以增强它们所控制酶的效率。
对于倍半萜内酯的合成，其限速步骤一是环化和折叠成倍半萜母核的过程，另一个限速步骤为形成含过氧桥的倍半萜内酯过程。研究人员通过放射性元素示踪法对青蒿素的生物合成途径进行了研究，认为青蒿素的生物合成可以从法尼基焦磷酸出发，经耗牛儿间架（germacrane）、双氢木香交酯（dihydrocostunodile）、杜松烯内酯（cardinanolide）和青蔷素B（arteannuin B），最终合成青蒿素。 青蒿素是继乙氨嘧啶、氯喹、伯喹之后最热门的抗疟特效药，尤其是对于脑型疟疾和抗氯喹疟疾，青蒿素具有速效和低毒的特点，曾被世界卫生组织称做是“世界上唯一有效的疟疾治疗药物”。其抗疟疾作用机理主要在于在治疗疟疾的过程通过青蒿素活化产生自由基，自由基与疟原蛋白结合，作用于疟原虫的膜系结构，使其泡膜、核膜以及质膜均遭到破坏，线粒体肿胀，内外膜脱落，从而对疟原虫的细胞结构及其功能造成破坏，且细胞核内的染色质也受到一定的影响。青蒿素还能使疟原虫对异亮氨酸的摄入量明显减少，从而抑制虫体蛋白质的合成。
青蒿素的抗疟疾作用与不同的氧气压力有关，氧气压力越高，青蒿素对于体外培养的恶性疟原虫的半数有效浓度会降低。活性氧不仅可以直接对疟原虫起到破坏的作用，而且会损坏红细胞，从而导致疟原虫死亡。黄花蒿除了对疟原虫有很好的杀灭作用外，对其他寄生虫也有一定的抑制作用。20世纪80年代初，经科研人员初步研究发现，青蒿素具有抗血吸虫的作用，研究证实，在整个服用青蒿素药物阶段对幼虫期的血吸虫都能产生杀灭作用。临床证实，青蒿素及其衍生物在治疗疟疾的过程中，并没有发现特别明显的不良反应。 青蒿素在临床上还具有与冬虫夏草合用，可以抑制狼疮肾炎的复发，以达到保护肾脏的功效。其抗纤维化作用，能够显著降低肺组织的纤维化程度，对于瘢痕的预防和治疗有较好的实用前景。
另外，青蒿素还可以破坏卡氏肺孢子虫膜系结构，引起孢子虫滋养体胞浆及包囊内出现空泡，线粒体肿胀，核膜破裂，内质网肿胀，囊内小体溶解破坏等超微结构的改变，从而抗卡氏肺孢子虫肺炎。青蒿素类药对胚胎有较高的选择性毒性，较低剂量即可使胚胎死亡而导致流产，有可能被开发为人工流产药物。
