就目前的医疗水平而言，尚没有针对性的抗肿瘤药物，多数化疗药物在杀伤肿瘤细胞的同时，对正常细胞也会产生杀伤作用，从而带来各种各样的副作用，即所谓“杀敌三千，自损八百”。主要的毒副作用表现在以下4个方面。
(1）骨髓抑制化疗药物都有不同程度的骨髓抑制副作用，表现为白细胞、红细胞和血小板的下降，从而引起发热、出血及各种贫血症状。当然，化疗药物的骨髓抑制程度、出现快慢、持续时间是不同的，但这是治疗所必需的。当停用化疗药物后，由于正常细胞的生长要早于、快于白血病细胞，因此在白血病细胞尚未生长时，正常细胞已经开始恢复，由此也就恢复了患者的造血功能。但是，要定期给予下一次化疗，否则残存的白血病细胞又会开始增殖，一旦其开始生长就很可能在短时间内形成复发。
(2）胃肠道及肝脏功能副反应几乎所有抗白血病药物均能导致程度不等的胃肠道症状，患者表现为食欲不振、恶心、呕吐、腹痛、便秘，甚至便血等。上述反应可由药物刺激引起，也可以由于胃肠黏膜受药物损害所致。少数药物可作用于脑干的呕吐中枢。胃肠道反应一般不影响治疗。近来，随着中枢镇吐药物的应用，在很大程度上控制或减轻了胃肠道反应。对于极个别出现频繁腹泻或血样便的患者，则需停药观察，并予以相应的积极治疗。此外，很多化疗药物尚可导致肝脏功能的损害，即引起药物性肝炎，因此，在化疗的同时，可常规予以保肝药物治疗。
(3）免疫抑制化疗对机体的免疫功能有着不同程度的抑制作用，这也是化疗后患者易于感染或感染不易控制的原因之一。
(4）其他一些药物有其特殊的副作用，如长春新碱可引起末梢神经炎，表现为手足指趾末端的麻木；环磷酸胺可引起出血性膀胱炎，患者出现血尿；柔红霉素等蒽环类化疗药可引起心脏的毒副作用等。